¿Hemos encontrado la cura para el virus del Ébola?

En las últimas semanas se han publicado multitud de artículos y noticias en distintos canales de divulgación acerca de diversos aspectos relacionados con el virus del Ébola. Hoy vamos a comentar un post de José Manuel López Nicolás en el que comenta la sorprendente relación entre el ébola y la enfermedad de Niemann-Pick. Esta enfermedad es una patología hereditaria autosómica recesiva cuya prevalencia es de 1:150.000 por lo que es considerada una “enfermedad rara”. A pesar de que existen cuatro formas de la enfermedad de Niemann-Pick (A, B, C y D), y que cada tipo involucra diferentes órganos causando diferentes síntomas, nos centraremos en una de ellas, la tipo C, una enfermedad caracterizada por deterioro neurológico progresivo y causada por mutaciones en los genes NPC1 y NPC2 que codifican proteínas implicadas en la normal regulación del tráfico lipídico intracelular. La expresión de los genes mutantes anteriormente citados conduce a una severa deficiencia en el transporte del colesterol por lo que se acumula peligrosamente en gran cantidad de tejidos y órganos. Todo este proceso da lugar a que aparezcan, primordialmente en niños de edad escolar, síntomas muy dispares como dificultad para mover las extremidades, esplenomegalia, hepatomegalia, dificultades de aprendizaje y declive intelectual, convulsiones, mala pronunciación, habla irregular, etc. Aunque cada vez la esperanza de vida de los afectados es mayor, las posibilidades de un fatal desenlace a una temprana edad son muy elevadas. Y aquí viene lo sorprendente, el virus del ébola tiene una glicoproteína que juega un papel determinante en la virulencia del Ébola ya que es la encargada del ataque definitivo del virus. Para lograr infectar al humano, el virus solamente necesita encontrar un receptor celular en el tejido humano al cual anclarse a través de dicha glicoproteína. ¿Qué relación tiene esto con la enfermedad de Niemann-Pick?. Pues parece que mucha ya que científicos estadounidenses han descubierto hace pocos años que el receptor que permite la entrada del virus en las células humanas no es ni más ni menos que NPC-1… ¡la misma proteína implicada en el desarrollo de la enfermedad de Niemann Pick! (podéis encontrar el artículo en http://www.nature.com/nature/journal/v477/n7364/full/nature10348.html). Por tanto ya que los enfermos de Niemann Pick tipo C presentan mutaciones en los genes NPC1 y NPC2 que impiden la correcta codificación de las proteínas NPC1 y NPC2 lo que implica que los afectados por esta enfermedad rara NO tienen el receptor NPC1 que necesita la glicoproteína del virus del Ébola para infectar a los humanos, es decir, los enfermos Niemann-Pick son inmunes al virus del Ébola. Este importante descubrimiento abre nuevas vías para la búsqueda de fármacos y en contra de los tradicionales estudios que buscan fármacos que actúen contra la estructura del virus para reducir su capacidad infecciosa, las investigaciones de los científicos americanos han ido dirigidas hacia la proteína humana receptora del Ébola, la famosa NPC1. Tras una minuciosa selección de moléculas candidatas llevada a cabo tanto por estudios computacionales como experimentales, los investigadores detectaron que una molécula relacionada con el adamantano (un compuesto cristalino incoloro con un olor parecido al alcanfor) presenta una alta capacidad inhibidora de la actividad vírica del Ébola. Concretamente se trata de una diamida derivada del adamantano que posee un grupo benzilpiperazina. La alta capacidad inhibidora del fármaco en cuestión se relaciona con una alta cantidad de colesterol “sin movilizar”… lo que vuelve a poner de manifiesto una triste realidad: cuanto menor sea la capacidad para transportar el colesterol mayor es la capacidad para resistir la infección del virus del Ébola o dicho de otra manera: “El padecer una terrible enfermedad rara como Niemann Pick te inmuniza ante otra no menos cruel: el Ébola”. La naturaleza, a veces, es muy cruel. Los resultados de estas investigaciones, aunque son muy preliminares, abren una importantísima puerta a la esperanza para vencer la lucha al Ébola. El conocimiento de los mecanismos de ataque/defensa en la relación virus/humano es esencial para la búsqueda de soluciones definitivas a la enfermedad.